【摘要】 本发明公开了雷公藤单体化合物在提高腺相关病毒载体介导的基因表达效率中的用途，还公开了雷公藤单体化合物在辅助治疗神经退行性疾病中的用途。雷公藤单体化合物(尤其是雷公藤内酯醇)能够显著提高2型重组腺相关病毒对多种神经细胞系、原代神经元和大鼠中脑神经组织的转导效率及其所介导的外源基因的表达。此外，雷公藤单体化合物可以抑制小胶质细胞的活化，减少促炎因子的产生，增加神经营养因子的产生，对多巴胺能神经元产生保护作用，可用于辅助治疗神经退行性疾病。本发明有效克服了AAV介导的神经疾患基因治疗中的瓶颈问题，充分结合了雷公藤单体化合物对神经元的保护作用和对病毒载体的辅助增效作用，降低了潜在的免疫副作用和应用成本。 【专利类型】发明授权 【申请人】首都医科大学 【申请人类型】学校 【申请人地址】100069 北京市丰台区右安门外西头条10号 【申请人地区】中国 【申请人城市】北京市 【申请人区县】丰台区 【申请号】CN200810104210.X 【申请日】2008-04-17 【申请年份】2008 【公开公告号】CN101288671B 【公开公告日】2010-12-01 【公开公告年份】2010 【授权公告号】CN101288671B 【授权公告日】2010-12-01 【授权公告年份】2010.0 【IPC分类号】A61K31/585; A61K48/00; A61P25/28 【发明人】王晓民; 胡静; 丁卫; 张婷 【主权项内容】雷公藤(Tripterygium wilfordii Hook.f.)单体化合物在制备提高腺相关病毒载体在靶细胞中转导效率药物中的用途；所述的雷公藤单体化合物包括：雷公藤内酯醇、雷公藤内酯二醇、雷公藤内酯三醇、雷醇内酯或雷公藤氯内酯醇。 【当前权利人】首都医科大学 【当前专利权人地址】北京市丰台区右安门外西头条10号 【专利权人类型】公立 【统一社会信用代码】12110000400688529J 【引证次数】2.0 【被引证次数】1 【他引次数】2.0 【被他引次数】1.0 【家族引证次数】2.0 【家族被引证次数】4
